Os estudos mostraram como o RNA mensageiro interage com o sistema biológico, o que possibilitou o desenvolvimento de vacinas com essa tecnologia durante a pandemia de Covid-19. Mas essas terapias vão além da elaboração de imunizantes. Atualmente, algumas delas já estão aprovadas e são realidade para a medicina e a indústria farmacêutica. Drogas para tratar aumento no nível de colesterol no sangue, atrofia muscular espinhal, polineuropatia e degeneração macular são exemplos que mostram que não estamos falando apenas de futuro. Ainda assim, há muita coisa por vir nos próximos anos.
Mais de 20 vacinas contra o câncer estão sendo desenvolvidas com base nessa tecnologia, incluindo melanoma, pulmão e carcinoma colorretal. Algumas drogas para cânceres, como o de pâncreas e o cerebral, queloides, isquemia cardíaca, fibrose cística e nefropatia diabética já se encontram na fase de testes em humanos. Mas o uso em imunizantes para doenças infecciosas é a aplicação mais avançada para a terapia de mRNA e promete combater enfermidades como citomegalovírus, Zika, vírus respiratórios, Influenza A, Chikungunya e raiva.
Mercado em ascensão no Brasil
Empresas brasileiras também estão nesse mercado de terapias de RNA e, o melhor, obtendo resultados promissores. É o caso da startup Aptah Bio. Por meio de pesquisas que têm como base essa tecnologia, a biotech desenvolveu uma molécula capaz de tratar diversas doenças associadas ao envelhecimento, como Alzheimer e alguns tipos de câncer esporádicos.
O novo medicamento age no processo de transformação do código do DNA em proteínas, com capacidade de reprogramar a célula e recuperar o equilíbrio celular. "Pesquisas mostraram que a nossa técnica corrige de forma inédita os erros de transcrição nas células e altera significativamente vários marcadores dessas doenças”, afirma Rafael Bottos, cofundador e CEO da Aptah Bio.
A empresa realizou inúmeros testes in vitro e in vivo em laboratórios do mundo todo. Nas pesquisas com camundongos modificados com o glioblastoma multiforme humano, um tipo de tumor cerebral, os resultados foram surpreendentes. A molécula desenvolvida pela startup foi capaz de controlar a proliferação das células doentes sem aparentes efeitos adversos, superando inclusive a eficácia da Temozolomida, quimioterápico referência para o tratamento atualmente.
Além do glioblastoma, a mesma molécula foi testada em doenças degenerativas, como Alzheimer, e também gerou respostas animadoras. Agora, a equipe de cientistas se prepara para os testes em humanos, com previsão de início no segundo semestre de 2024.
Perspectivas promissoras na indústria
As terapias de RNA fazem parte de uma revolução que impacta a indústria farmacêutica por diversos motivos: a capacidade de agir em alvos que não são atendidos por outras classes de medicamentos; o desenvolvimento mais rápido e econômico de novas moléculas, quando comparado com as drogas usuais; e, por último, mas não menos importante, o fato de conseguir alterar rapidamente a sequência da construção de RNA mensageiro para tratamentos personalizados ou para se adaptar a um patógeno em evolução.
Considerado o futuro para tratamentos de doenças até o momento sem solução, o mercado de terapias de RNA foi avaliado em US$6,16 bilhões em 2022 e deve alcançar quase US$30 bi até 2031, segundo a consultoria InsightAce Analytic.
“As terapias baseadas em RNA são muito promissoras. Um tratamento capaz de ‘consertar’ ou melhorar determinado aspecto genético é, sem dúvida, algo disruptivo e que promete transformar o padrão de cuidados para uma série de enfermidades que enfrentamos hoje”, conclui Caio Leal, cientista-chefe da Aptah Bio.
Aptah Bio
Criada em 2018, a Aptah Bio é uma startup de biotecnologia focada em novas terapias de RNA, inicialmente voltadas para doenças oncológicas e neurodegenerativas. A empresa desenvolveu uma molécula única capaz de reprogramar as células para controlar a produção de diversas proteínas tóxicas, que estão relacionadas a desordens genéticas esporádicas, a exemplo do Alzheimer.
A biotech quer tratar uma gama de doenças ligadas ao envelhecimento com um único medicamento e já teve sucesso em testes com células (in vitro) e em animais (in vivo). Com sedes na Califórnia e Brasil, a empresa se prepara para iniciar os testes em humanos no início do próximo ano.
A Aptah Bio foi fundada por Rafael Bottos, hoje CEO, e Caio Bruno Leal, cientista chefe da empresa. Por trás do Conselho Administrativo estão especialistas de renome no mercado europeu e americano, além do presidente Dr. Dieter Weinand, ex-CEO global da Bayer Pharma.
A startup faz parte do portfólio da Vesper Ventures, venture builder fund com foco em biotecnologia avançada.
